Tento typ onemocnění ledvin má vysokou míru selhání a vysokou míru přežití!

Vzácná onemocnění ledvin jsou skupinou extrémně vzácných onemocnění, která vážně ohrožují životy a zdraví pacientů. Přestože pacienti se vzácným onemocněním ledvin tvoří pouze 5 %-10 % populace s chronickým onemocněním ledvin, tvoří více než 25 % pacientů podstupujících substituční léčbu ledvin, jako je dialýza nebo transplantace ledvin.

Klikněte na Cistanche pro onemocnění ledvin

Nedávná studie publikovaná v The Lancet provedla longitudinální analýzu údajů o pacientech z Britského národního registru vzácných onemocnění ledvin (RaDaR) a zjistila, že pacienti se vzácným onemocněním ledvin mají mnohem vyšší riziko selhání ledvin než pacienti s běžným chronickým onemocněním ledvin, ale jejich míra přežití je neočekávaná. Země je vysoká. Tento objev zpochybňuje tradiční chápání chronického onemocnění ledvin a poskytuje nové nápady a směry pro zlepšení prognózy pacientů se vzácnými onemocněními ledvin.

Vzácná onemocnění ledvin: vysoce rizikové skupiny skryté v běžném chronickém onemocnění ledvin

Chronické onemocnění ledvin je obecný pojem zahrnující poškození funkce ledvin způsobené různými příčinami. Lze ji rozdělit do fází 1-5 podle úrovně glomerulární filtrace (eGFR). Fáze 3-5 představují středně těžkou až těžkou renální insuficienci, která postihuje 6,1 % lidí starších 16 let a 32,7 % lidí starších 75 let ve Spojeném království. Diabetes a hypertenze jsou nejčastějšími příčinami 3. stupně chronického onemocnění ledvin v zemích s vysokým a středním příjmem.

Vzácná onemocnění jsou definována jako onemocnění postihující méně než 200000 lidí (normy USA) nebo s incidencí nižší než 1/2000 (evropské normy). Asi 80 % vzácných onemocnění jsou genetická onemocnění.

Podle definice KDIGO (Kidney Disease Improving Global Outcomes, KDIGO) zahrnují vzácná onemocnění ledvin více než 150 onemocnění a prevalence v evropské a americké populaci se odhaduje na 60-80 případů na 100000 lidí. U více než poloviny dětí a dospívajících do 20 let, kteří dostávají renální substituční terapii, se vyvine vzácné onemocnění ledvin.

Na rozdíl od časného chronického onemocnění ledvin jsou různé vzácné formy glomerulonefritidy (které dohromady tvoří vysoký podíl) také častější mezi dospělými, kteří dostávají renální substituční terapii, než běžná chronická onemocnění ledvin, jako je diabetes. Důvod tohoto rozdílu není jasný, ale může souviset s pomalejším poklesem funkce ledvin a vyšším rizikem úmrtí u neselektovaných lidí s chronickým onemocněním ledvin.

Kromě toho, přestože údaje založené na populaci ukazují rozdíly v poklesu renálních funkcí mezi muži a ženami, rozdíly mezi pohlavími u pacientů se vzácnými onemocněními ledvin a validace nástrojů pro predikci rizika selhání ledvin (jako je rovnice rizika selhání ledvin) u neselektovaných populací s chronickým onemocněním ledvin Málo se ví o tom, jak se to projevuje u pacientů se vzácnými onemocněními ledvin.

Proto existuje naléhavá potřeba lépe porozumět progresi vzácných onemocnění ledvin a prognóze ledvin a přežití pacientů. To nejen pomáhá provádět přesnější prognostická hodnocení, ale také poskytuje odkaz pro plánování lékařských zdrojů a určuje nejlepší dobu pro nové terapeutické intervence k oddálení progrese selhání ledvin, čímž se snižuje celková zátěž selhání ledvin na zdraví populace.

Rychle se objevují inovativní způsoby léčby vzácných onemocnění ledvin, jako je nový lék budesonid v tabletách s prodlouženým uvolňováním pro IgA nefropatii. Proto jsou naléhavě potřebné skutečné historické a současné prognostické údaje o vzácných onemocněních ledvin, aby bylo možné vyhodnotit údaje o bezpečnosti a účinnosti z klinických studií a poskytnout základ pro ekonomické modelování pro analýzy efektivnosti nákladů.

V Číně je však IgA nefropatie nejčastější chronickou primární glomerulonefritidou a nelze ji považovat za vzácné onemocnění ledvin.

Britský národní registr vzácných onemocnění ledvin (RaDaR): největší kohortová studie vzácných onemocnění ledvin na světě

V roce 2010 zahájila Britská nefrologická společnost strategický plán pro vzácná onemocnění ledvin, který zahrnoval vytvoření národního registru vzácných onemocnění ledvin (RaDaR).

K dnešnímu dni RaDaR zahrnoval více než 30{1}} pacientů ve 29 kategoriích onemocnění ze 108 center pro onemocnění ledvin ve Spojeném království. Navázal datové spojení s nemocničními laboratořemi a Britským registrem ledvin a může získat informace o zahájení léčby náhradou ledvin a úmrtí. Ověřená klíčová klinická koncová data jsou v současnosti největší registrační studií vzácných onemocnění ledvin na světě.

Tato studie Lancet využívá data RaDaR k popisu klinické demografie, charakteristik onemocnění a výsledků ledvin a přežití pacientů se vzácným onemocněním ledvin ve Spojeném království.

V Číně vydala Národní zdravotní komise v roce 2019 „Oznámení Generálního úřadu Národní zdravotní komise o provádění registrace diagnostických a léčebných informací o vzácných případech onemocnění“, které vyžaduje, aby všechny lokality věnovaly pozornost registraci diagnóz a informace o léčbě případů vzácných onemocnění. Pro nově diagnostikované případy by se měl jeden najít, registrujte příklad. A dělat dobrou práci v organizačním řízení, registraci informací a každodenním řízení.

Téma letošního Světového dne ledvin je „Zdraví ledvin pro všechny: Podpora spravedlivých lékařských služeb a optimalizovaných postupů léčby drogami“. Předpokládá se, že se silnou podporou země bude také personalizovaná léčba pacientů se vzácným onemocněním ledvin v mé zemi stále účinnější. optimalizace.

Objevuje se přirozená historie 27 285 pacientů se vzácným onemocněním ledvin

Studie zahrnovala 27 285 pacientů se vzácným onemocněním ledvin přijatých mezi 18. lednem 2010 a 25. červencem 2022, zahrnujících 28 typů onemocnění. Medián doby sledování byl 9,6 roku po diagnóze. Účastníci RaDaR měli výrazně vyšší 5-roční kumulativní incidenci selhání ledvin než 2,81 milionu nescreenovaných britských pacientů s chronickým onemocněním ledvin (28 % vs. 1 %, p<0.0001), but better survival (standardized mortality rate 0.42, p<0.0001 ).

Věk při selhání ledvin, věk při úmrtí, čas od zahájení dialýzy do smrti, čas od diagnózy do dosažení specifického prahu eGFR a časové okno vhodné pro účast v terapeutických klinických studiích (definováno jako poslední eGFR větší nebo rovno 75 ml/min) mezi různými vzácnými onemocněními ledvin /1,73 m2 do prvního eGFR<30mL/min/1.73m2) and other aspects showed significant differences. The study reports in detail on renal and survival outcomes for each of the rare kidney diseases.

Z hlediska cystického onemocnění ledvin je nejčastějším dědičným onemocněním ledvin autosomálně dominantní polycystická choroba ledvin (ADPKD). Pacienti jsou obvykle diagnostikováni ve věku 40 let, s mediánem přežití přes 70 let a 10-letou mírou přežití ledvin 76 %.

Naproti tomu autozomálně recesivní polycystická choroba ledvin (ARPKD), která se vyskytuje v kojeneckém a raném dětství, postupuje rychleji. Děti jsou diagnostikovány ve středním věku 8,7 let a vyžadují renální substituční terapii ve věku 19,3 let. 10-letá míra přežití ledvin je pouze 66 %.

Z hlediska glomerulárních onemocnění byl střední věk pacientů s IgA nefropatií v době diagnózy 40,4 let a jejich eGFR klesla na 40 ml/min/1,73 m2. Téměř u poloviny (48 %) se vyvinula urémie během 10 let a časové okno klinické studie bylo pouze 4 roky.

Membranózní nefropatie se obvykle vyskytuje u lidí středního a staršího věku. Střední věk v době diagnózy je 56,8 let. eGFR je stále 67,4 ml/min/1,73 m2. 10-roční přežití ledvin je 77 %. Časové okno klinického hodnocení je 11,2 let. Mesangiální proliferativní nefritida/glomerulopatie C3 (MPGN/C3G) má také špatnou celkovou prognózu s 10-ročním přežitím ledvin 67 %.

Jiná onemocnění, jako je cystická fibróza, hyperoxalurie a další vzácná onemocnění ledvin, mají také různé progrese. Celkově je riziko úmrtí u pacientů s RaDaR se vzácným onemocněním ledvin do 5 let více než dvojnásobné oproti běžné populaci a riziko úmrtí u dialyzovaných pacientů je čtyřikrát vyšší než u běžné populace. Ale ve srovnání s nevyšetřovanými pacienty s chronickým onemocněním ledvin ve stádiu 3-5 měli pacienti se vzácným onemocněním ledvin o 58 % nižší riziko úmrtí.

Vzácná onemocnění ledvin vyžadují jiné diagnostické a léčebné strategie než běžná chronická onemocnění ledvin

Na základě velkého vzorku dat RaDaR poskytuje tato studie spolehlivé odhady rychlosti poklesu funkce ledvin, rizika selhání ledvin a rizika úmrtí u 28 vzácných onemocnění ledvin.

Výsledky ukazují, že celkově se pacienti se vzácným onemocněním ledvin velmi liší od běžné populace s chronickým onemocněním ledvin: mají vyšší riziko progrese do urémie do 5 let, ale žijí déle a přežívají na dialyzační léčbě ve vyšší míře, takže Vysoký podíl celkové populace vyžadující renální substituční terapii.

Studie zejména zjistila, že pacienti se vzácným onemocněním ledvin postupovali rychleji než pacienti s chronickým onemocněním ledvin bez screeningu, zejména u lidí mladších 65 let, a existující modely rizika selhání ledvin nemohly přesně předpovědět jejich prognózu.

Heterogenita prognózy mezi různými vzácnými onemocněními ledvin zdůrazňuje klinickou hodnotu jasné diagnózy: nejenže poskytuje informace pro rozhodnutí o léčbě, ale také umožňuje posouzení prognózy a identifikaci nemocí a podskupin, které nejvíce potřebují nové terapie. Výsledky výzkumu pomáhají pacientům činit informovaná rozhodnutí, poskytují doporučení pro manažery a poskytovatele lékařských služeb pro rozhodování a mohou také poskytnout výzkumným pracovníkům základ pro navrhování klinických studií.

Údaje mohou také poskytnout pohled na účinnost stávající léčby a optimální načasování intervence v průběhu onemocnění. Například pacienti s cystinózou jsou často diagnostikováni v mladém věku (medián 1,9 roku) a mají relativně dobrou funkci ledvin. Po léčbě cystinovými léky se střední věk při selhání ledvin zvýšil na 15,4 let ve srovnání s přibližně 9 lety před léčbou. stáří. Výzkum však zdůrazňuje potřebu nalézt nové způsoby léčby, které jsou účinnější při ochraně funkce ledvin.

Naproti tomu pacienti s vaskulitidou spojenou s ANCA měli již při prezentaci nízkou eGFR, ale funkce ledvin v této kohortě pomalu klesala, což pravděpodobně odráží účinnost stávající léčby. Časové okno pro klinické studie IgA nefropatie je velmi krátké, což naznačuje, že pokud studie zahrnuje pacienty, kteří byli diagnostikováni po mnoho let a jejichž funkce ledvin je dobře zachována, mohou být nedopatřením vybráni vzácní pacienti s mírným onemocněním, což vede ke snížení v citlivosti detekce účinku léku.

Pozorované charakteristiky průběhu každého onemocnění proto mohou vyžadovat nové intervence, které jsou nejlépe zacílené na včasnou diagnostiku, záchranu nebo ochranu renálních funkcí během progrese onemocnění nebo snížení nežádoucích účinků dlouhodobé léčby.

Studie také pozorovala, že u ADPKD, IgA nefropatie, MPGN/C3G a FSGS byly pacientky v době diagnózy mladší a měly vyšší eGFR. Střední věk selhání ledvin byl u obou pohlaví podobný, i když u žen trvala progrese do urémie déle.

To může odrážet včasnou detekci u raně dospělých žen díky většímu kontaktu se systémem zdravotní péče. Pokud tedy budou v budoucnu zavedeny strategie včasného screeningu těchto vzácných onemocnění ledvin, bude možná nutné je více zacílit na mužskou populaci.

Stručně řečeno, tato studie Lancet využívá rozsáhlé údaje k poskytnutí spolehlivých odhadů rychlosti poklesu funkce ledvin, rizika selhání ledvin a rizika úmrtí u 28 vzácných onemocnění ledvin.

U neselektované populace s chronickým onemocněním ledvin je častým nepříznivým výsledkem úmrtí před selháním ledvin, zatímco u pacientů se vzácným onemocněním ledvin je přežití lepší a výskyt selhání ledvin je mnohem vyšší.

To znamená, že ačkoli jsou strategie ke snížení kardiovaskulárního rizika a dalších příčin úmrtí důležité u velké populace s chronickým onemocněním ledvin, velký podíl selhání ledvin lze připsat různým vzácným onemocněním ledvin, kterým nelze zabránit pokrokem ve snižování kardiovaskulárního rizika.

Pacienti se vzácným onemocněním ledvin by proto měli být odlišeni od chronického onemocnění ledvin kvůli častějším příčinám, přičemž je třeba zdůrazňovat význam včasného doporučení, jasné diagnózy a potřebu specifické léčby u vzácného onemocnění ledvin, aby se zpomalila progrese selhání ledvin. Úspěšné uspokojení potřeby léčby vzácných onemocnění by mohlo mít velký a příznivý dopad na snížení potřeby terapie náhrady ledvin, a tím poskytnout systému zdravotní péče ekonomické výhody.

Stručně řečeno, tato studie použila údaje z britského národního registru vzácných onemocnění ledvin, aby zpočátku odhalila charakteristiky přirozeného průběhu pacientů s různými vzácnými onemocněními ledvin a zjistila, že jejich riziko selhání ledvin bylo mnohem vyšší než u pacientů s běžným chronickým onemocněním ledvin, ale jejich míra přežití byla také neočekávaně vysoká.

Tento objev poskytuje důležitá vodítka a směry pro další cílený výzkum a vývoj individualizovaných diagnostických a léčebných strategií do budoucna a má velký význam pro zlepšení prognózy pacientů se vzácnými onemocněními ledvin.

Očekáváme, že studie registru, jako je RaDaR, budou i nadále rozšiřovat velikost vzorku, zahrnovat více typů vzácných onemocnění ledvin, provádět hloubkovou stratifikovanou analýzu a shromažďovat více reálných důkazů pro přesnou předpověď rizik a personalizovanou diagnostiku a léčbu. Zároveň také vyzývá celou společnost, aby věnovala pozornost a podporovala prevenci a léčbu vzácných onemocnění ledvin a zvýšila investice do základního výzkumu, vývoje léků, screeningové diagnostiky, standardizované léčby atd., aby více pacientů mohou těžit z lékařského pokroku a zbavit se nemoci co nejdříve. , právo na lepší život.

Jak Cistanche léčí onemocnění ledvin?

Cistancheje tradiční čínská bylinná medicína používaná po staletí k léčbě různých zdravotních stavů, včetněledvinachoroba. Získává se ze sušených stonkůCistanchedeserticola, rostlina pocházející z pouští Číny a Mongolska. Hlavními aktivními složkami cistanche jsoufenylethanoidglykosidy, echinakosid, aakteosid, u kterých bylo zjištěno, že mají příznivé účinky na zdraví ledvin.

Onemocnění ledvin, také známé jako onemocnění ledvin, se týká stavu, kdy ledviny nefungují správně. To může mít za následek hromadění odpadních produktů a toxinů v těle, což vede k různým symptomům a komplikacím. Cistanche může pomoci léčit onemocnění ledvin několika mechanismy.

Za prvé, bylo zjištěno, že cistanche má diuretické vlastnosti, což znamená, že může zvýšit produkci moči a pomáhat odstraňovat odpadní produkty z těla. To může pomoci zmírnit zátěž ledvin a zabránit hromadění toxinů. Podporou diurézy může cistanche také pomoci snížit vysoký krevní tlak, častou komplikaci onemocnění ledvin.

Navíc bylo prokázáno, že cistanche má antioxidační účinky. Oxidační stres, způsobený nerovnováhou mezi produkcí volných radikálů a antioxidační obranou organismu, hraje klíčovou roli v progresi onemocnění ledvin. pomáhá neutralizovat volné radikály a snižovat oxidační stres, čímž chrání ledviny před poškozením. Fenylethanoidní glykosidy nalezené v cistanche byly zvláště účinné při vychytávání volných radikálů a inhibici peroxidace lipidů.

Navíc bylo zjištěno, že cistanche má protizánětlivé účinky. Zánět je dalším klíčovým faktorem ve vývoji a progresi onemocnění ledvin. Protizánětlivé vlastnosti Cistanche pomáhají snižovat produkci prozánětlivých cytokinů a inhibují aktivaci povinných drah zánětu, čímž zmírňují zánět v ledvinách.

Dále bylo prokázáno, že cistanche má imunomodulační účinky. Při onemocnění ledvin může být imunitní systém dysregulován, což vede k nadměrnému zánětu a poškození tkání. Cistanche pomáhá regulovat imunitní odpověď modulací produkce a aktivity imunitních buněk, jako jsou T buňky a makrofágy. Tato imunitní regulace pomáhá snížit zánět a zabránit dalšímu poškození ledvin.

Kromě toho bylo zjištěno, že cistanche zlepšuje funkci ledvin tím, že podporuje regeneraci ledvinových trubic s buňkami. Renální tubulární epiteliální buňky hrají zásadní roli ve filtraci a reabsorpci odpadních produktů a elektrolytů. Při onemocnění ledvin mohou být tyto buňky poškozeny, což vede k poškození funkce ledvin. Schopnost Cistanche podporovat regeneraci těchto buněk pomáhá obnovit správnou funkci ledvin a zlepšit celkové zdraví ledvin.

Kromě těchto přímých účinků na ledviny bylo zjištěno, že cistanche má příznivé účinky na další orgány a systémy v těle. Tento holistický přístup ke zdraví je zvláště důležitý u onemocnění ledvin, protože tento stav často postihuje více orgánů a systémů. Bylo prokázáno, že che má ochranné účinky na játra, srdce a krevní cévy, které jsou běžně postiženy onemocněním ledvin. Podporou zdraví těchto orgánů pomáhá cistanche zlepšit celkovou funkci ledvin a předcházet dalším komplikacím.

Závěrem lze říci, že cistanche je tradiční čínský bylinný lék používaný po staletí k léčbě onemocnění ledvin. Jeho aktivní složky mají diuretické, antioxidační, protizánětlivé, imunomodulační a regenerační účinky, které pomáhají zlepšovat funkci ledvin a chrání ledviny před dalším poškozením. cistanche má příznivé účinky na další orgány a systémy, což z něj činí holistický přístup k léčbě onemocnění ledvin.