Contact:jerry.he@wecistanche.com

Cistanche je velmi dobrý pro Alzheimerovu chorobu

Vědci úspěšně zavedli ochranný gen protiAlzheimerova chorobanemocdo lidských buněk.

Výzkumníci z kanadské Université Laval School of Medicine a Université Québec-Laval Research Center úspěšně upravili genomy lidských buněk pěstovaných in vitro a zavedli mutaci, která by mohla poskytnout pacientům s Alzheimerovou chorobou. ochrana proti chorobám. Podrobnosti o průlomu byly nedávno publikovány v časopise The CRISPR Journal.

Výzkum publikovaný v časopise "The CRISPR Journal" (poslední impakt faktor: 6,071) dne 7. února 2022

"Některé genetické mutace zvyšují rizikoAlzheimerova chorobanemoc, ale existuje jedna mutace, která toto riziko snižuje," řekl vedoucí autor profesor Jacques-P Tremblay, "vzácná mutace identifikovaná v islandské populaci v roce 2012. Mutace nemá žádné známé nevýhody pro přenašeče a snižuje rizikoAlzheimerova chorobanemoc. Pomocí vylepšené verze nástroje pro editaci genů CRISPR jsme byli schopni upravit genom lidských buněk tak, aby tuto mutaci vložil."

MozkyAlzheimerova chorobapacienti mají amyloidní plaky, které způsobují, že neurony umírají kvůli jejich toxickým hladinám. Tyto plaky se tvoří poté, co je amyloidní prekurzorový protein štěpen enzymem nazývaným beta-sekretáza. "Islandská mutace ztěžuje enzymu štěpení amyloidního prekurzorového proteinu. Výsledkem je menší tvorba amyloidních plaků," vysvětlil Tremblay.

Dr. Jacques-P Tremblay

Teoreticky zavedení islandské genové mutace do genomů lidí ohrožených vývojemAlzheimerova chorobanemocmůže zabránit nebo zpomalit progresi onemocnění. "Bohužel se nemůžeme vrátit a opravit poškození, které způsobilo, že neurony zemřely," řekl Tremblay, "takže tato léčba je zvláště vhodná pro lidi z rodin postižených touto genetickou poruchou, rodinnou poruchou.Alzheimerova chorobanemoc. Onemocnění se projevuje jako problémy s pamětí ve věku od 35 do 40 let. Pokud bude úspěšný, mohl by být také použit k léčbě nejběžnější formy sporadickýchAlzheimerova chorobanemoc, u kterého se obvykle rozvinou časné příznaky onemocnění po dosažení věku 65 let."

Podle výzkumníků je nyní výzvou najít způsob, jak upravit genomy milionů mozkových buněk. "Zkoumáme různé možnosti, včetně použití neinfekčních virů k dodání editačních komplexů uvnitř neuronů. Nyní, když byl důkaz konceptu zaveden v lidských buňkách in vitro, budeme schopni to udělat v neuronu, který vykazujeAlzheimerova chorobanemoc. Otestujte tuto metodu na myších. Pokud jsou tato zjištění přesvědčivá, doufáme, že provedeme malou studii u lidí ve věku od 35 do 40 let, kteří mají genetickou mutaci, která způsobujeAlzheimerova chorobanemoc, " řekl Tremblay.

Zdroj: Université Laval

Další krok ke genové terapii proAlzheimerova choroba

Odkaz:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Inzerce islandské mutace (A673T) od Prime Editing: A Potential Preventive Treatment for Familial and SporadicAlzheimerova chorobaNemoc. CRISPR J. 2022 Únor 7. DOI: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub před tiskem. PMID: 35133877.